O Ministério da Saúde do governo Lula gastou R$ 457 milhões com a compra de Zolgensma, medicamento utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I, entre 2023 e 2024. Apesar da incorporação da terapia gênica ao Sistema Único de Saúde (SUS) em dezembro de 2022, o medicamento ainda não está disponível para os pacientes. A judicialização tornou-se o caminho encontrado pelas famílias para garantir o acesso ao tratamento, com o governo federal já tendo desembolsado R$ 305 milhões em 2023 e R$ 152 milhões em 2024 para cobrir os custos de 105 processos judiciais em 12 estados e no Distrito Federal.
O principal obstáculo para a disponibilização do Zolgensma no SUS é o custo elevado do medicamento, cujo valor total ainda está sendo negociado entre o Ministério da Saúde e a fabricante Novartis. Em um encontro realizado no final de novembro, as partes discutiram ajustes no acordo de compartilhamento de risco, que busca dividir a responsabilidade pelo pagamento da terapia, condicionado à evolução dos pacientes.
Embora o medicamento tenha sido aprovado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), a falta de um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) atualizado e a formalização do Acordo de Compartilhamento de Risco ainda impedem sua distribuição. As famílias, então, recorrem ao sistema judicial para garantir a compra do Zolgensma, processo que muitas vezes leva mais de um ano.
O Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname) estima que existam cerca de 1.795 pacientes com AME no Brasil, sendo 75 crianças com até 2 anos, faixa etária em que a eficácia do medicamento é comprovada. A demora na disponibilização do tratamento no SUS é preocupante, já que, conforme especialistas, a perda de neurônios nos pacientes com AME é irreversível, e quanto mais cedo o tratamento for iniciado, maiores são as chances de sucesso.
Além da judicialização, um problema adicional é o diagnóstico precoce da AME, que ainda é difícil e, em muitos casos, não é feito de forma abrangente. Embora a Lei 14.154/2021 tenha instituído o teste do pezinho ampliado para detectar a doença, a regulamentação dessa legislação ainda está pendente, e o programa de triagem neonatal tem avançado de forma desigual no Brasil.
Em relação aos planos de saúde, o Zolgensma entrou no rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) em fevereiro de 2023, o que obriga as operadoras a custear o tratamento. No entanto, o prazo para a inclusão nos planos de saúde é menor do que o estipulado para a rede pública, gerando controvérsias no setor.
A situação do Zolgensma reflete os desafios enfrentados pelo Sistema de Saúde brasileiro para garantir o acesso equitativo e imediato a terapias inovadoras e de alto custo, em um contexto onde a judicialização se torna um dos principais mecanismos de acesso à saúde de qualidade.
